美国FDA 2021-06-08 宣布，加速批准渤健（Biogen）公司开发的Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病患者。美国FDA同时发布了关于这一批准的详细声明。
声明中表示，这种批准在许多方面都很重要。Aduhelm是自2003年以来获批用于阿尔茨海默病的首个新型疗法。也许更显著的是，Aduhelm是首个针对阿尔茨海默病潜在病理生理学的治疗药物，即大脑中存在β淀粉样蛋白斑块。Aduhelm的临床试验首次表明，这些斑块的减少有望导致这种毁灭性的痴呆症临床衰退的减少。
FDA的声明同时表示，在数据并不简单的情况下，FDA仔细审评了临床试验结果，征求了外周和中枢神经系统药物咨询委员会的意见。“我们听取了患者群体的观点，我们审评了所有相关数据。我们最终决定使用加速批准途径——该途径旨在为存在未满足需求的严重疾病患者提供更早获得潜在有价值治疗的途径，以及尽管在该获益方面存在一些残留不确定性但仍预期临床获益的途径。”在确定该申请符合加速批准的要求时，FDA得出结论，Aduhelm对阿尔茨海默病患者的益处超过了该疗法的风险。
FDA指出，Aduhelm的后期开发计划包括两项3期临床试验。一项研究达到了主要终点，显示临床检测认知水平的指标下降速度减缓。第二项试验未达到主要终点。然而，在评估的所有研究中，Aduhelm始终令人信服地以剂量和时间依赖性方式降低了脑中淀粉样斑块的水平。预计淀粉样斑块的减少将导致临床下降的减少。
FDA强调，这一批准为加速批准，允许更早地批准治疗严重疾病和填补未满足医疗需求的药物。批准是基于替代或中间临床终点（在这种情况下，脑内淀粉样斑块减少）。替代终点是一种标志物，如实验室测量、影像学图像、体征或其他被认为可预测临床获益但本身不是临床获益指标的测量指标。使用替代终点可大大缩短获得美国FDA批准前所需的时间。加速批准要求药企进行批准后研究，以验证预期的临床获益。这些研究被称为4期确证性试验。如果确证性试验未验证药物的预期临床获益，美国FDA将制定可能导致药物从市场上撤出的监管程序。
FDA的声明同时指出阿尔茨海默病对患者和社会带来的严重影响。随着时间的推移，患者失去了记忆和认知功能，在疾病晚期，人们不能再进行交谈或对自己的环境作出反应。平均而言，阿尔兹海默症患者确诊后的寿命为4至8年，但有些患者患病后的寿命可长达20年。治疗的需求迫在眉睫：目前，超过600万美国人患有阿尔茨海默病，随着群体老龄化，这一数字预计将会增长。阿尔茨海默病是美国第六大死亡原因。
尽管Aduhelm的临床获益数据比较复杂，但美国FDA已确定有实质性证据表明Aduhelm可减少大脑中的β淀粉样斑块，且这些斑块的减少可合理预测患者的重要获益。由于美国FDA批准了Aduhelm，阿尔兹海默症患者有一种重要而关键的新治疗方法来帮助对抗这种疾病。
美国FDA将继续监测Aduhelm的上市情况，并最终监测患者的床旁情况。此外，美国FDA还要求Biogen开展一项批准后临床试验，以验证该药的临床获益。“如果药物不能按预期发挥作用，我们可以采取措施将其从市场上清除。但希望随着更多的患者接受Aduhelm治疗，我们将在临床试验中看到获益的进一步证据。作为一个机构，我们也将继续致力于促进这种灾难性疾病的药物开发。”
参考资料: FDA’s Decision to Approve New Treatment for Alzheimer’s Disease. Retrieved 2021-06-07
评论 (0)